是否有治愈ALS的方法?

人们在考虑“治愈”的含义的细节。 你的意思是: *有效的治疗可以减缓或阻止疾病进展,使其更多的是慢性疾病,对生命的影响很小或没有影响? *扭转/修复现有损坏? *总补偿或消除根本原因? 第一个是最有可能的,在我看来,由于新技术和技术,过去几年ALS的知识相对激增,相当接近。 有一些治疗方法可以暂时掩盖症状,例如FDA最近批准的膈肌起搏系统和细胞动力学的药物,它增加静脉神经支配的肌肉纤维的收缩力,这在第2阶段试验中显示出前景。 还有一些药物可以减少对运动神经元的神经炎症损伤,以及支持线粒体健康的药物(无视最近TRO-19622 / olesoxime的失败)。 在临床前评估中还有更多的小分子治疗方法,它们作用于神经退行性疾病的多种相关途径,提供高效治疗的可能性。 第二个也可能虽然有点遥远。 一些可能性包括细胞植入以为运动神经元提供营养(喂养和培养)局部环境,其在ALS中变得具有敌意。 十年来已经做出了令人难以置信的理解,尽管它还没有为黄金时段做好准备,因为与化学药物不同,一旦植入,你就不能停止“服用”。 第一阶段的两项试验是Neuralstem和Brainstorm。 神经干细胞技术植入了成为星形胶质细胞的前体,希望这些前体可以将宿主星形胶质细胞“重置”为培育作用。 头脑风暴技术从患者身上取出细胞并将其转化为“微型药物工厂”,将营养因子分泌到运动神经元的环境中,促进生长和愈合。 诸如此类的治疗可以将疾病转变为具有一些有限的功能恢复的慢性病症。…